ما هو مرض التليف الكيسي (cystic fibrosis) ؟التليُّف الكيسيالأمراض الوراثيةالجيناتالمخاط بالرئتينالبنكرياس البروتيناتسوء التغذيةانتفاخ البطنالإمساكبالسكريهشاشة العظامفإنّ العلماء توصلوا لعلاج مرض التليف الكيسي والذي يشمل على تبديل الجينات المسؤولة عن التليف الكيسي، وقد أظهر العلاج فائدة كبيرة لأول مرة في وظيفة الرئة للمرضى المصابين بهذا المرض.
- شملت الدراسة على 136 شخص من مرضى التليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً وأكثر والذين تلقوا جرعات شهرية من العلاج الجيني أو علاجاً وهمياً (placebo) وذلك لمدة سنة واحدة.
- المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني أظهروا تحسناً في وظائف الرئة مقارنةً مع المرضى الذين تلقوا الدواء الوهمي، مما يجعل هذه الدراسة الأولى من نوعها في العالم التي تُظهر أن الجرعات المتكررة من العلاج الجيني يمكن أن يكون لها تأثير ملموس على التليف الكيسي.
- في هذه التجربة، عُرف العلاج الجيني باستنشاق جزيئات الحمض النووي (DNA) الملفوف بكريات الدهون، أو الجسيمات الشحمية (liposomes) ، التي توصل الجين إلى الخلايا الموجودة في بطانة الرئة.
وأما بخصوص الخطوات القادمة بعد هذه النتائج المُثيرة فهي:
- التخطيط لدراسات متابعة للنظر في ما إذا كانت جرعات أعلى ، وأكثر تواتراً قد يكون لها فائدة أكبر.
- اختبار طرق الجمع بين العلاج الجيني مع العلاج بالعقاقير لزيادة تأثيره.
- وضع طرق أُخرى لتوصيل العلاج الجيني إلى الرئة وذلك باستخدام الفيروس الهجين التي يتم تصنيعه في المختبر.
اقرا ايضا:علاج محتمل للتليف الكيسي الرئوي التليف الكيسي يعيق ممارسة التمارين الرياضيةهل يملك البحر قوى علاجيةالمصدر:reuters: For first time, gene therapy shows promise in cystic fibrosis